TÉCNICAS DE EDICIÓN DE ÁCIDOS NUCLEICOS

 "Edición genética mediada por CRISPR no viral en el cerebro utilizando la entrega mediada por ultrasonido focal de nanopartículas poliméricas de larga circulación."

Figura 1. Brain Nucleic Acid Delivery and Genome Editing via 

Focused Ultrasound-Mediated Blood–Brain Barrier Opening 

and Long-Circulating Nanoparticles

• Tipo de Edición:

-        In vivo o ex vivo: In vivo, ya que la edición se realiza directamente en el cerebro del organismo vivo.

-        Somática o germinal: Somática, ya que la edición se realiza en células cerebrales (astrocitos y neuronas) y no afecta la línea germinal.

• Dirigido hacia: El artículo se centra en la edición de genes en astrocitos y neuronas en una región específica del cerebro tratada con ultrasonido focalizado (FUS). Aunque no se dirige a una enfermedad en particular, la técnica podría adaptarse para tratar enfermedades neurológicas.
• Dirigido por: El sistema CRISPR, compuesto por la proteína Cas9 y el ARN guía (sgRNA), es el que dirige la edición genética. El artículo menciona la co-entrega de ARNm que codifica la proteína Cas9 y el sgRNA.
• Órgano a tratar: El cerebro.
• Vía de administración: Sistémica, a través de nanopartículas de polímero biodegradable de larga circulación administradas por vía intravenosa.
• Resultados a corto, mediano y largo plazo: El resumen del artículo no proporciona detalles específicos sobre los resultados a corto, mediano y largo plazo. Sin embargo, indica que la combinación de la apertura de la barrera hematoencefálica mediada por FUS y las nanopartículas de larga circulación resultó en la edición del genoma en astrocitos y neuronas precisamente en la región del cerebro tratada con FUS. Esto sugiere que la técnica es efectiva para lograr la edición genética en el sitio deseado. Se necesitaría el artículo completo para determinar la duración y la estabilidad de los efectos de la edición.

 

REFERENCIA:
Li J, Zhang Y, Meng Y, Wang T, Liu Q, Wang Z, et al. Brain Nucleic Acid Delivery and Genome Editing via Focused Ultrasound-Mediated Opening of Blood-Brain Barrier and Systemic Administration of Long-Circulating Nanoparticles. Adv Sci (Weinh). 2024 Sep;11(25):e2401959.